Портал по нервно-мышечным заболеваниям


 Навигация
- Главная страница
- Новости
- Законодательство
- Информация
- Faq
- Наши опросы
- Поиск по сайту
- Личный кабинет

 Счетчики

Рейтинг@Mail.ru



 Реклама


 Новости

Общие Santhera информирует о первых результатах фазы IIа клинических испытаний SNT-MC17 на пациентах с мышечной дистрофией Дюшенна.
Среда, 07 Ноябрь 2007

29 октября 2007 года: Santhera информирует о первых результатах фазы IIа клинических испытаний SNT-MC17 на пациентах с мышечной дистрофией Дюшенна.

Фаза IIа клинического испытания идебенона (SNT-MC17) проводилась в течение 12 месяцев. Это двойное-слепое, рандомизированное, плацебо контролируемое исследование, проведенное в Университете города Лёвен (Leuven), Бельгия. 21 пациент с МДД от 8 до 16 лет были допущены к исследованию эффективности SNT-MC17 (450 мг / день) по сравнению с плацебо. Тринадцать пациентов получали SNT-MC17, а 8 пациентов принимали плацебо.

Основная цель испытания заключалась в том, чтобы оценить насколько SNT-MC17 улучшает или замедляет потерю сердечной функции пациентов с МДД. После применения SNT-MC17 в течение двенадцати месяцев, МДД пациентов показали тенденцию к улучшению этих функциональных параметров сердца по сравнению с группой плацебо (P = 0,098).

В дополнение к этим данным, в группе пациентов с SNT-MC17 улучшились также некоторые дыхательные параметры. Наиболее ярким и статистически значимым было улучшения функциональности легких, измеряемое пиковым потоком (Р = 0.042). Лечение пациентов SNT-MC17 улучшилось по этому параметру, а пациентов в плацебо группе ухудшилось за период исследования.

Эти выводы еще более интересны, т.к. большинство пациентов старшего возраста с наиболее выраженной симптоматикой были в группе, принимавших SNT-MC17, в то время как младшие и менее пострадавшие пациенты были в группе плацебо. Хотя это привело к различиям в исходных данных, которые осложняют интерпретацию некоторых выводов, отрадно, что даже пациенты с более серьезной стадией заболевания, показывали улучшение.

"Несмотря на небольшой размер выборки этого пилотного исследования и ограничений, мы заметили несколько интересных тенденций эффективности SNT-MC17, которые стимулируют дальнейшее исследование препаратов при МДД. Особенно обнадеживают изменения сердечных и дыхательных параметров, т.к. они представляют угрозу жизни и осложнение этой болезни. Мы хотели бы поблагодарить пациентов и их родителей, которые участвовали в этих долгосрочных рандомизированных контролируемых экспериментальных исследованиях, которые впервые позволили нам проверить может ли SNT-MC17 и ее уникальный способ действий иметь терапевтический эффект при этой разрушительной болезни ", - сказал Гуннар Буйсе, доцент детской неврологии в Университете Лёвена и главный исследователь в этом испытании.

"Нам очень повезло, что мы могли сотрудничать с группой в Лёвен в этом исследовании. Эта группа имеет большой клинический и научно-исследовательский опыт в неврологическом и кардиологическом анализе пациентов с МДД. На основе перспективных данных, мы и Santhera решили приступить к клиническим развития SNT-MC17 для МДД. В ближайшие недели, исследовательская группа будет продолжать анализировать данные, и мы рассчитываем, что эти результаты будут служить важным руководством для планирования и выполнения последующего клинического развития ", добавил Томас Мейер, главный научный сотрудник Santhera.

Научное обоснование этого дела было основано на многообещающих данных, полученных в ходе совместных исследований университета Лёвена и Santhera. В модели мыши МДД, было продемонстрировано, что раннее начало и длительное применение SNT-MC17 показали кардиопротективный эффект. Эти данные были представлены на ежегодном совещании Американской академии неврологии в Бостоне, США, в начале этого года.

После дальнейшего анализа полученных данных в IIa фазы суда сообщили сегодня, Santhera намерен запросить протокол рекомендации Европейского агентства лекарственных средств (EMEA) и США продовольствия и медикаментов (FDA) в рамках подготовки к дальнейшей клинической разработки SNT-MC17. Комплекс уже был предоставлен бесхозных препаратов назначение при МДД как в Европе, так и США. В августе 2007, Santhera и Такеда фармацевтической компани лимитед "(TSE: 4502) объявила о соглашении согласно которой Santhera исключительные права на маркетинг SNT-MC17 в МДД в ЕС и в Швейцарии Такеда.

О мышечной дистрофии Дюшенна

МДД – наиболее распространенная форма мышечной дегенерации, характеризующаяся быстро прогрессирующей мышечной слабостью. Эта генетическая болезнь, характеризуется Х-сцепленным рецессивным наследованием. МДД затрагивает примерно 30.000 пациентов в США, Европе и Японии и поражает каждого из 3500 рожденных мальчиков. Женщины могут быть носительницами, но, как правило, без внешних признаков заболевания. МДД характерна полная потеря белка дистрофин, ведущая к постепенной мышечной слабости и, вследствие, к их потери через сложный каскад процессов, который включает поврежденный гомеостаз кальция и окислительный стресс. Средний возраст дебюта заболевания между 3 и 5 годами, а утрата возможности передвижения в подростковом возрасте. Побочные кардиомиопатия и дыхательная недостаточность ведут к быстрейшему прогрессу заболевания и смертности.

О Santhera

Santhera Pharmaceuticals – швейцарская фармацевтическая компания, специализирующаяся на открытии, разработке и маркетингу малых молекул фармацевтических препаратов для лечения нервно-мышечных заболеваний. В настоящее время Santhera проводит пять клинических исследований, в трех из которых ведущим компонентом является SNT-MC17 (идебенон) для лечения атаксии Фридрейха, мышечной дистрофии Дюшенна и наследственной нейропатии зрительного нерва Лебера (LHON). Другое клиническое испытание включает JP - 1730 (INN: fipamezole) для лечения дискенезии при болезни Паркинсона. И пятая программа использует SNT - 317 (ИНН: omigapil) при врожденных мышечных дистрофиях.

Контакты

Klaus Schollmeier, Chief Executive Officer Phone: +41 (0)61 906 89 52 klaus.schollmeier@santhera.com

Barbara Heller, Chief Financial Officer Phone: +41 (0)61 906 89 54 barbara.heller@santhera.com

Thomas Staffelbach, VP Public & Investor Relations Phone: +41 (0)61 906 89 47 thomas.staffelbach@santhera.com


Источник: Santhera
Прочитали: 1538 раз

Распечатать Распечатать    Переслать Переслать    В избранное В избранное

Новости по теме:
  • Гормон роста сохранит мышцы в старости
  • Гены стволовых клеток, отвечающие за рост мышц, не работают у взрослых
  • Выявлен фермент, помогающий при мышечной дистрофии
  • Таблетки смогут заменить утреннюю зарядку
  • Новая перспектива в лечении мышечной дистрофии

    Читайте так же:
  • Обнаружен способ стимуляции регенерации мышечной ткани с помощью стволовых клеток
  • Международная и национальная медицинская Конференция в Украине
  • Обнаружен ген «супермускулов»
  • Получены новые данные об использовании стволовых клеток для лечения мышечной дистрофии у мышей
  • Правительство РФ утвердило документ упрощающий получение бессрочной инвалидности


    Комментарии (0)
    Вы не авторизованы! Комментарии могут оставлять только зарегистрированные и авторизованные пользователи!



  •  Поиск

     Лидеры

    Лидер valeriy 3628 постов
    02: Фея 3020
    03: lucky 2473
    04: ГестоР 2084
    05: ciaika 2050
    06: Липа 2033
    07: VITMAR 1975
    08: zhaklin 1961
    09: Iria 1756
    10: ВоВа 1702

     Кто online
    Гостей: 47
    Пользователей: 1
    Всего: 48

    Пользователи:
    01: lapedjek

     Ваше мнение
    Нужны ли средства на развитие проекта?
    да
    нет
    не знаю
    готов пожертвовать небольшую сумму



    Всего голосов: 731
    Результат опроса


    Авторские права на материалы, размещенные на сайте, принадлежат авторам статей. При использовании материалов с сайта ссылка на него обязательна. © 2007 miopatia.ru.

    По всем вопросам обращаться на webmaster@miopatia.ru